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焦点平台报道：

     焦点注册蔡磊快速招募了将近20位有生物、医学背景的硕士生和博士生，有兼职的患者家属或患者本人。每天，他们查看数百篇与渐冻症及其药物相关的中英文文献，一旦发现蛛丝马迹，就会追踪这些新研究的进展。此外，蔡磊还拜访了很多国内外顶级的神经系统疾病科学家。之后，他发现，不少科学家的研究对治疗渐冻症或许很有帮助，在动物实验或细胞层面已经显效，问题在于进一步研发和转化。

下面这幅图是蔡磊团队致力于攻克渐冻症所开展的工作，他没有时间悲伤，没有时间感慨，他要全力以赴“玩命加快研发”。

从药物研发环节来看，最紧迫的是找到发病机制和药物作用靶点。渐冻症在中国约6%的患者是遗传，找不到基因和靶点，94%是散发。这一疾病是由许多基因之间复杂的相互作用引起，因为只针对一个基因进行研究，之前许多药物发现都失败了。

为了让靶点更精确，蔡磊的团队正在与上海中科院合作，利用冷冻电镜在病人的组织样本寻找病理特征，以发现新靶点。他还尝试去邀请一些Biotech公司发现靶点，但大多数公司拒绝了他的请求，因为渐冻症是一个公认的“雷区”，失败率极高。不过，经过蔡磊两年多的努力，已有多家本土药企和科学家团队与他合作，启动了多条渐冻症药物研发管线。

我们真的要感谢制药企业，他们冒着研发失败的巨大风险去研发新药。作为患者，要全力参与临床试验，帮助药厂提早把药物研制出来。

在动物实验环节，蔡磊建立了据他称是国内最大的渐冻症动物实验基地，最多时有1,500只渐冻症老鼠模型。动物研究以后，为尽快招募患者开展人体试验，他组建了以小时为单位的急速临床招募平台，通过以患者为中心的“360度全生命周期”的大数据平台，精准地锁定患者。一年多来蔡磊一直坚持“以身试药”，各种在研的国内外药物，干细胞、基因疗法等他都愿意去尝试。每当他以身试药的时候，他都充满希望。

患者招募是罕见病药物临床试验中最大的问题，在100个报名者中，可能只有不到10个受试者符合标准，有的罕见病临床试验因招不到合适的病人，最后被迫停止。“国家药监局出台了很多加快创新的法规和指南，但我希望对我们无药可救的特殊群体，能给予更宽松的审评条件，加快把药物研发推进到临床试验。”他说。目前，通过这个临床招募的数据平台，2个小时可以精准招募到700人。

再往后是药效评价阶段，传统的药效评价需要一个月，蔡磊搭建了以天为单位的药效评价系统，甚至以小时为单位24小时持续不断对患者进行评估评测，评价的工具不仅有国际通用采用的功能评分量表，还包括其他疾病相引入的其他的评价体系，还包括主观沟通、个人感受等等。